基因治療：人工智能可能更精確有效

人工智能正在推進生物發現和生物制造業務，它們可以提供有價值的功能，例如模式識別、批次質量的實時評估、連續制造的多變量控制、關鍵工藝參數的預測/優化以及異常檢測。這些功能對于基因治療和細胞治療操作的成功至關重要。

圖源：百度百科

奧胡斯大學的一項新研究發現，應用人工智能預測蛋白質結構可以通過更精確地切割患者的DNA來增強DNA剪刀技術CRISPR。這一發現可能會帶來更有效的治療方法。

當我們的DNA出現問題時，可能會導致遺傳疾病或癌癥、肌肉萎縮癥和亨廷頓舞蹈病等疾病的發展。但CRISPR-Cas9等基因編輯技術的發明，就像一把分子剪刀，可以在我們的基因組中剪切出特定的DNA片段，已被證明是治療和預防這些疾病的潛在游戲規則改變者?，F在，奧胡斯大學的科學家們可能已經找到了一種使用人工智能(AI)來使DNA剪刀更鋒利的方法。該研究的首席科學家、來自奧胡斯大學生物醫學系的Yonglun Luo教授解釋說，一種更小、更精確的剪刀可能會為遺傳疾病患者帶來更好的治療方法。

“CRISPR是一項了不起的技術，但我們看到的是，有時切割中存在小缺陷，導致DNA序列發生小而不必要的變化。通過開發一種更小、更精確的堿基編輯工具，科學家們越來越接近能夠糾正導致疾病的基因錯誤，并有可能開發出更好的治療方案，甚至可能治愈各種遺傳疾病?！?/p>

人工智能導致了一種更精確的基因編輯工具的發現

蛋白質在三維(3D)結構中執行功能。奧爾胡斯的科學家們使用人工智能(AI)，在這種情況下被稱為AlphaFold2，來預測3D蛋白質結構，并發現數百種脫氨酶樣蛋白質，這是一組能夠修改DNA中被稱為核苷酸的構建塊的酶。

Yonglun Luo教授說，脫氨酶樣蛋白質通常被用于一種更精確的基因編輯技術，即堿基編輯，這是研究人員在該項目中特別關注的。

簡而言之，堿基編輯可以解釋為修復我們遺傳密碼中的拼寫錯誤的一種方法。我們的DNA是由四個叫做核苷酸的積木組成的，有時一個不正確的核苷酸就會導致一種遺傳疾病。堿基編輯旨在通過將錯誤的核苷酸改變為正確的核苷酸來糾正這些特定的錯誤?！?/p>

通過發現和設計一個更小版本的脫氨酶蛋白，科學家們現在有了一個更精確、更強大的基因編輯工具。

Yonglun Luo教授說:“這代表了蛋白質工程領域的一個突破，為設計和操縱各種應用的蛋白質開辟了新的可能性?！?/p>

是否也能帶來更強的作物

蛋白質工程方面的突破也可能有利于農民解決他們面臨的挑戰。農作物很容易受到病蟲害和其他環境條件的影響，農民們一直在努力尋找保護農作物免受這些因素影響的方法。Yonglun Luo教授解釋說，這項新發現也可能對農業部門產生重大影響:“在這項研究中，我們還首次在大豆中實現了有效的堿基編輯。這為大豆植物的基因改造和作物改良開辟了可能性，如果成功的話，可能會對農業部門產生重大影響，使植物更有彈性和更強壯?！?/p>

Yonglun Luo教授說，可能還有更多的東西有待發現。

“我們基于人工智能的蛋白質結構預測方法可以擴展到發現和設計其他蛋白質以進行精確的基因組編輯。通過將這一策略應用于不同的蛋白質家族或特定的靶標，研究人員可以發現新的特性和功能，這些特性和功能可以用于不同的領域，如醫學、農業和生物技術。

Yonglun Luo教授和他的團隊現在希望通過后續研究來繼續這項研究，重點是評估他們的發現在不同疾病模型和人類細胞中的表現。希望是確定它在糾正致病突變和推進精準醫療方面的潛力。

文章參考：

Discovery of deaminase functions by structure-based protein clustering